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全球多家公司的 CAR-T 疗法进入了临床阶段
来源:原创 作者:管理员 更新时间:2024-08-27

  • 原启生物
    • 靶向 GPRC5D 的 CAR-T 产品(OriCAR-017) :用于治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤。2023 年 12 月获得美国 IND 批准开展注册临床试验;2023 年 8 月获得 NMPA IND 批准开展注册临床试验;2022 年 10 月获得 FDA 孤儿药资格认定,相关随访数据发表于《The Lancet Haematology》(《柳叶刀血液学》),并在 2022 年 ASCO 及 EHA 年会上展示临床数据。
    • 靶向 GPC3 的 CAR-T 产品(Ori-C101) :用于治疗晚期肝癌,2022 年 9 月获得 NMPA IND 许可,2021 年 ASCO 公布临床结果。
  • Allogene Therapeutics:开发同种异体 CAR-T 疗法(AlloCAR™),其领先产品之一 allo-501a 主要用于治疗非霍奇金淋巴瘤。不过,2021 年该公司曾报道一名患者 allo-501a CAR-T 细胞染色体异常后,美国 FDA 暂停了其同种异体 CAR-T 疗法临床试验。
  • CRISPR Therapeutics
    • CTX110™:针对 CD19+B 细胞恶性肿瘤的同种异体 CAR-T 细胞疗法,在大 B 细胞淋巴瘤患者中,较高剂量的 CTX110 单剂治疗达到 58% 的总缓解(ORR)率和 38% 的完全缓解(CR)率,并具有良好的安全性。
    • CTX130:获美国 FDA 授予再生医学先进疗法(RMA)认定,用于治疗蕈样肉芽肿(MF)和 Sézary 综合征(SS)。这是一种健康供体衍生的、经 CRISPR/Cas9 基因编辑的同种异体 CAR-T 细胞疗法,靶向 CD70,正在进行两项独立的 1 期单臂、多中心、开放标签临床试验 11
  • Celyad
    • CYAD-101:非基因编辑的同种异体 CAR-T 候选产品,编码自体 CYAD-01 CAR(NKG2D 受体)和新型抑制肽 TIM(TCR 抑制分子),用于治疗转移性结直肠癌。2018 年 7 月,FDA 已接受该公司的 CYAD-101 的研究性新药(IND)申请,这是全球第一个非基因编辑的同种异体 CAR-T 临床项目。在名为 AlloShrink 的 1 期试验中,疾病控制率达到 73%。
    • CYAD-211:利用来自合作伙伴 Horizon Discovery 的优化 shRNA SmartVector 技术开发的靶向 BCMA 的 CAR-T 疗法,使用单个发夹敲除 TCR 复合物的 CD3ζ 成分,用于治疗多发性骨髓瘤,有望于 2020 年年底进入临床。
  • Precision BioSciences
    • Azer-cel:其即用型细胞疗法针对过往接受过自体 CAR-T 治疗后复发的血液瘤患者取得了较高的总缓解率。在 18 例可评估患者中,该疗法的总缓解率为 83%,完全缓解率为 61%,缓解持续时间至少维持 6 个月的患者占 55%9
    • PB CAR19B:处于 1 期试验的早期阶段,公司计划让其与其他自体细胞疗法正面竞争,而不是用于复发的患者。在 7 名可评估患者中显示出 71% 的总缓解率 9
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