组织工程：利用成体干细胞在体外培养形成组织器官，替代人体病变组织器官，还可作为疾病模型和药物检测模型。比如，通过培养心肌干细胞构建心肌组织，用于心脏疾病的研究和治疗。

细胞替代治疗：利用间充质干细胞、生殖干细胞、神经干细胞等成体干细胞，对神经系统疾病、糖尿病、生殖系统疾病等进行修复治疗。例如，帕金森病患者可通过移植神经干细胞来改善症状。不过，干细胞移植的数量、时间和长期安全性仍需深入研究。

基因治疗：干细胞作为基因治疗的理想靶细胞，为目的基因的稳定表达创造环境。但在提高基因转移效率、稳定基因表达、防止基因整合导致肿瘤发生等方面，尚需进一步研究。