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全球多家公司的 CAR-T 疗法进入了临床阶段

来源：原创

2024-08-27

原启生物：
- 靶向 GPRC5D 的 CAR-T 产品（OriCAR-017）：用于治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤。2023 年 12 月获得美国 IND 批准开展注册临床试验；2023 年 8 月获得 NMPA IND 批准开展注册临床试验；2022 年 10 月获得 FDA 孤儿药资格认定，相关随访数据发表于《The Lancet Haematology》（《柳叶刀血液学》），并在 2022 年 ASCO 及 EHA 年会上展示临床数据。
- 靶向 GPC3 的 CAR-T 产品（Ori-C101）：用于治疗晚期肝癌，2022 年 9 月获得 NMPA IND 许可，2021 年 ASCO 公布临床结果。
Allogene Therapeutics：开发同种异体 CAR-T 疗法（AlloCAR™），其领先产品之一 allo-501a 主要用于治疗非霍奇金淋巴瘤。不过，2021 年该公司曾报道一名患者 allo-501a CAR-T 细胞染色体异常后，美国 FDA 暂停了其同种异体 CAR-T 疗法临床试验。
CRISPR Therapeutics：
- CTX110™：针对 CD19+B 细胞恶性肿瘤的同种异体 CAR-T 细胞疗法，在大 B 细胞淋巴瘤患者中，较高剂量的 CTX110 单剂治疗达到 58% 的总缓解（ORR）率和 38% 的完全缓解（CR）率，并具有良好的安全性。
- CTX130：获美国 FDA 授予再生医学先进疗法（RMA）认定，用于治疗蕈样肉芽肿（MF）和 Sézary 综合征（SS）。这是一种健康供体衍生的、经 CRISPR/Cas9 基因编辑的同种异体 CAR-T 细胞疗法，靶向 CD70，正在进行两项独立的 1 期单臂、多中心、开放标签临床试验 11。
Celyad：
- CYAD-101：非基因编辑的同种异体 CAR-T 候选产品，编码自体 CYAD-01 CAR（NKG2D 受体）和新型抑制肽 TIM（TCR 抑制分子），用于治疗转移性结直肠癌。2018 年 7 月，FDA 已接受该公司的 CYAD-101 的研究性新药（IND）申请，这是全球第一个非基因编辑的同种异体 CAR-T 临床项目。在名为 AlloShrink 的 1 期试验中，疾病控制率达到 73%。
- CYAD-211：利用来自合作伙伴 Horizon Discovery 的优化 shRNA SmartVector 技术开发的靶向 BCMA 的 CAR-T 疗法，使用单个发夹敲除 TCR 复合物的 CD3ζ 成分，用于治疗多发性骨髓瘤，有望于 2020 年年底进入临床。
Precision BioSciences：
- Azer-cel：其即用型细胞疗法针对过往接受过自体 CAR-T 治疗后复发的血液瘤患者取得了较高的总缓解率。在 18 例可评估患者中，该疗法的总缓解率为 83%，完全缓解率为 61%，缓解持续时间至少维持 6 个月的患者占 55%9。
- PB CAR19B：处于 1 期试验的早期阶段，公司计划让其与其他自体细胞疗法正面竞争，而不是用于复发的患者。在 7 名可评估患者中显示出 71% 的总缓解率 9。

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